Boaz Spermon
Sweden

Hej Hej ik ben Boaz. 32 lentes jong en een eigenzinnige dagdromer, flierende bruggenbouwer en onverzettelijke levensgenieter van origine. Helaas ben ik sinds 4 jaar ook MS patiënt, wat afgelopen jaar nog werd bijgesteld naar de diagnose agressieve RRMS. Wat misschien toch wel een uitzichtloze situatie leek, hebben bovenstaande karakter eigenschappen en het lot mij gevormd tot wie ik nu ben and I'm just getting started. Dit is mijn verhaal. Dit is mijn levensdoel. Dit is stichting op de been. Impossible is Nothing. Let Hope Live. www.opdebeen.nl

Facebook Op De Been
Stichting Op de Been

Mijn reactie op het persbericht van het Erasmus tav RTL Late Night Uitzending

By on 21 april 2016

Zie onderstaand persbericht van het Erasmus tav de RTL Late night uitzending:

Recent was er in de media aandacht voor een zogenoemde doorbraak in de behandeling van MS, via oa de BBC en Umberto Tan. Wij hebben getracht het verhaal hierover te nuanceren, maar helaas heeft de redactie bij Umberto Tan dit niet goed opgepakt. Vandaar nog even wat uitleg:
1. Het idee van om na intense onderdrukking van het immuunsysteem, de afweer te redden, ofwel te resetten, komt uit Rotterdam via wijlen professor van Bekkum (zie bv Neth J Med. 1998 Sep;53(3):130-3.) Autologous stem cell therapy for treatment of severe inflammatory autoimmune diseases. van Bekkum DW.)
2. In het Erasmus MC werd van 1999-2005 het eerste onderzoek wereldwijd gedaan naar dit onderwerp, gesponsord door het Erasmus MC en de Stichting MS Research. Nederland loopt dus geenszins achter zoals Frits Wester bi RTL Late Night suggereerde.
Openbaar te lezen; Zie: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2117419/
3. Dit onderzoek heeft geleid tot het protocol MIST dat ook in het door de BBC genoemde Sheffield gebruikt werd. Prof. Hintzen is co-auteur op het originele artikel, al weer uit 2005 Hematopoietic stem cell transplantation for multiple sclerosis. (Burt RK, Cohen B, Rose J, Petersen F, Oyama Y, Stefoski D, Katsamakis G, Carrier E, Kozak T, Muraro PA, Martin R, Hintzen R, Slavin S, Karussis D, Haggiag S, Voltarelli JC, Ellison GW, Jovanovic B, Popat U, McGuirk J, Statkute L, Verda L, Haas J, Arnold R. Arch Neurol. 2005 Jun;62(6):860-4).
4. De zog. MIST trial die in Sheffield genoemd wordt is zeker geen fase 3 trial! In een nette trial wordt netjes geblindeerd gewerkt, gerandomiseerd en dient er een vergelijking plaats te vinden met een krachtige andere therapie tegen MS-om te zien wat beter werkt en wat veiliger is. Zo een studie is tegenwoordig niet meer haalbaar.
5. In Nederland werd besloten deze therapie niet meer verder te onderzoeken, oa omdat de bijwerkingen ernstig bleken, zoals (ernstige) infecties, tumorvorming, en het ontstaan van autoimmuunziekten.
6. De meeste echt ervaren academische MS centra in de wereld werken niet aan onderzoek bij deze therapie, omdat er inmiddels hele stevige alternatieve behandelingen bestaan, zoals CAMPATH/Lemtrada, Tysabri, anti-CD20, en zelfs het al wat oudere mitoxantrone.
7. In het algemeen doen de media er verstandig aan niet meteen actie te ondernemen op hypes via andere media of internet – maar eerst te rade gaan bij specialisten in het veld. Daar hebben we academisch medische centra voor in ons land.
8. Iedere dokter die suggereert dat een patient met MS, die al jaren in de rolstoel zit door een verlamming van de benen door de neurodegeneratie van MS, ineens opstaat door zijn/haar ingestelde therapie is een foute dokter. Dat kan namelijk niet. Daarentegen uit een rolstoel opstaan na een opflakkering (aanval of shube ) van MS, is heel gebruikelijk-gelukkig. Of na een periode van enorme moeheid die weer voorbij is gegaan.
9. Het is duidelijk en begrijpelijk dat veel patienten met chronische ziekten ontevreden en gefrustreerd zijn met het gebrek aan een oplossing voor hun situatie-maar juist in die hoedanigheid, dient men rationeel beschermd te worden voor hypes rond behandelingen die risicovol zijn en niet duidelijk effectiever dan de nu al bestaande nieuwe middelen.

erasmus

Mijn reactie en de dik gedrukte teksten zijn overigens weblinks als je er op klikt:

Naar mijn mening vergeet het Erasmuas te vermelden dat tweede lijns medicatie als Gilenya, lemtrada en tysabri (PML) ook significante risico’s met zich meebrengen en dat je deze medicatie voor de rest van je leven moet gebruiken met alle bijwerkingen van dien. Lemtrada, ook wel Alemtuzamab genoemd, is hier een uitzondering op, maar dit medicijn is ongeveer 70% effectief tov HSCT. Het neurologisch herstel, wat in beperkte mate optreedt, is echter tijdelijk van aard en de behandeling zelf moet in 40% van de gevallen herhaald worden  ipv de geplande en door de farmaceut geclaimde tweemaal zoals het artikel ‘Alemtuzumab for multiple sclerosis: Long term follow-up in a multi-centre cohort’ ook aangeeft. Daarnaast zijn de bijwerkingen en het risico op additionele auto-immuun aandoeningen door het gebruik van dit medicijn significant groter dan HSCT wat het artikel Hematopoietic stem cell transplantation for multiple sclerosis: is it a clinical reality? ook aangeeft. Daarnaast gaat 60 tot 80% van de RRMS patienten uiteindelijk toch over naar secundair progressief.

Met de HSCT behandeling voorkom je dus hopelijk dat je progressief wordt. Geen enkel ms medicijn wat nu op de markt is, kan hetzelfde claimen. Ze verwijzen vervolgens naar het AHSCT onderzoek ‘Intense T cell depletion followed by autologous bone marrow transplantation for severe multiple sclerosis’ van het Erasmus in Rotterdam welke werd uitgevoerd van 1999 – 2005 waarbij ze de verouderde full myeloablatieve icm TBI en zware chemotherapie autologe hematopoëtische stamceltransplantatie uitvoerden op een kleine groep mensen met agressieve spms en niet (agressieve & actieve) rrms. Dit is een wezenlijk en cruciaal verschil. Zie ook het artikel ‘Low intensity lympho-ablative regimen followed by autologous hematopoietic stemcell transplantation in severe forms of multiple sclerosis: A MRI-based clinical study’ welke ingaat op de verschillende HSCT behandel protocollen.

De verouderde full-myelo behandeling is idd agressief aangezien het immuunsysteem t/m het beenmerg wordt afgebouwd en gereset en brengt derhalve meer risico’s en bijwerkingen met zich mee. Bij de vernieuwde non-myeloablateive autologe Hematopoëtische stamceltransplantatie in het pionierende onderzoek van Dr. Burt van de Feinstein Medical School in Chicago wordt dat niet gedaan en is dan ook veel minder ingrijpend. Dr. Burt leidt het, door de FDA goedgekeurde, internationale wetenschappelijk fase 3 onderzoek ‘Stem Cell Therapy for Patients With Multiple Sclerosis Failing Alternate Approved Therapy- A Randomized Study’ naar non-myeloablatieve autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (AHSCT) in (aggressive) relapsing remitting MS (RRMS).

burt
Het fase 2 onderzoek van Dr. Burt ‘Association of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation With Neurological Disability in Patients With Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis’ met een succesratio van gemiddeld 80%, is gebaseerd op meer dan 20 jaar van divers internationaal onderzoek en is de basis voor het internationale fase 3 onderzoek dat plaats vindt in Amerika, Engeland, Zweden en Brazilië. De resultaten zijn dermate goed dat er zelfs al gediscussieerd mag worden over de vraag wanneer je MS als genezen mag beschouwen.

Dit zijn uiteraard de succes verhalen, maar zo zijn er talloze te vinden op het internet en hopelijk biedt het anderen ook een dergelijk succes. Iedereen die ik spreek, is altijd blij dat ze deze behandeling hebben mogen ondergaan aangezien het in minimaal 80% van de gevallen de progressie stopt.

Dan weet je i.i.g. wat je aan de ziekte over hebt gehouden zonder dat er weer een relapse / terugval komt. De onzekerheid van deze ziekte is namelijk “killing”. Daarnaast hoop je uiteraard op neurologische vooruitgang / herstel maar die garantie kan niet gegeven worden zoals je bij geen enkele operatie of behandeling kan garanderen dat er geen complicaties optreden en/of er een 100% slagingskans is. De keuze moet aan de patiënt zijn of deze de behandeling met alle voor- en nadelen zou willen ondergaan.

Of zoals wijlen hoogleraar van Bekkum aan de Erasmus Universiteit van Rotterdam stelde in een reactie op een artikel op medischcontact.nl:

De online publikatie van JAMA Neurology gedateerd 29 december 2014 betreft het onderzoek van Nash et al. over autologe hematopoietische stamcel transplantatie (AHSCT) bij 25 patiënten met refractaire relapsing remitting MS (RRMS) na 3 jaar follow up. Maar dat was alweer oud nieuws. Even fraaie uitkomsten na 5 jaar follow up bij 35 Zweedse MS patiënten waren al in februari 2014 bekend 1).
De eerste klinische resultaten van AHSCT bij refractaire MS zijn bijna 20 jaar geleden gepubliceerd 2), nadat de werkzaamheid in uitgebreid dierexperimenteel onderzoek was vastgesteld 3).
Sindsdien zijn er meer dan 600 MS patiënten met deze behandeling in de medische literatuur beschreven 4). Kluwer’s UpToDate nam in 2014 AHSCT onder MS treatments op als volgt : …. has shown promise in patients with progressive forms of MS and in those with refractory relapsing-remitting MS. In het licht van de 68% ziektevije overleving (geen relapsen, geen nieuwe MRI lesies en geen EDDS progressie) en geen mortaliteit in de Zweedse studie lijkt dat nogal een understatement. Zeker veelbelovend is dat na 40 maanden follow up geen relapsen meer voorkwamen en dat bij diverse patiënten ook herstel van functieverlies optrad. Datzelfde geldt voor de vorige week gepubliceerde resultaten van Burt et al. bij 123 patienten met RRMS na behandeling met een iets mildere (nonmyeloablative) immunosuppressieve conditionering en AHSCT 5).
Al dat nieuws is zo goed dat er al wordt gediscussieerd over de vraag wanneer je MS als genezen mag beschouwen 6).
——————————————————————–
1. J. Burman et al. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2014 Oct;85(10):1116-21. doi: 10.1136/jnnp-2013-307207. Epub 2014 Feb 19.
2. Fassas A, et al. Peripheral blood stem cell transplantation in the treatment of progressive multiple sclerosis: first results of a pilot study. Bone Marrow Transplant. 1997; 20: 631-8
3.”
D.W. van Bekkum, em.hoogleraar, ROTTERDAM Nederland – 02-02-2015 19:05

Myeloablatieve HSCT werd voor het eerst in 1967 met succes klinisch ontwikkeld door Dr. Edward Donnall Thomas voor kanker bij het Fred Hutchinson Cancer Research Center in Seattle en is de basis tav wetenschappelijk onderzoek voor alle HSCT behandelingen die momenteel uitgevoerd worden. Inmiddels zijn er wereldwijd meer dan 2 miljoen mensen getransplanteerd en wordt deze behandeling 50.000 keer per jaar uitgevoerd, waardoor HSCT een van de best begrepen medische procedures in de wereld is en gewoon een routine matige behandeling is geworden. De eerste keer dat myeloablatieve HSCT (specifiek) werd uitgevoerd en wetenschappelijk onderzocht voor de behandeling van MS was in 1995 aan de Universiteit van Thessaloniki in Griekenland. Sindsdien zijn veel aanvullende klinische studies uitgevoerd en was het Erasmus zeker niet de eerste wereldwijd zoals ze claimen. Dit is bijvoorbeeld, Sandi Selvi, een van mijn persoonlijke heldinnen die 16! jaar geleden als een van de eerste ms patiënten wereldwijd de HSCT behandeling heeft ondergaan bij het Scripps Green Research Institute voor de destijds nog experimentele full-myelo AHSCT behandeling voor haar SPMS. Het internationale wetenschappelijke onderzoek waaraan zij destijds meedeed, vond plaats tussen 1996 en 2009 en heette ‘Transplantation for Autoimmune Diseases in North and South America: A Report of the Center for International Blood and Marrow Transplant Research’. Zij heeft mij mede heeft overtuigd om deze route te bewandelen. Ze leeft nu nog steeds een leven vrij van ms met weinig symptomen en zonder een enkele vorm van MS medicatie. Ze heeft haar wandelstokken ingeruild voor golfclubs zoals ze zelf zegt en ze is nu motivational speaker zoals op deze nogal grappige TEDx talk, A must watch. De behandeling destijds was dus dezelfde full-myelo behandeling die nu nog wordt gebruikt voor beenmergkanker en is veel zwaarder en dus met meer risico’s dan mijn huidige non-myelo behandeling. Science has come far since then. Nu Neurologie Nederland nog.

Non-myeloablatieve (ook wel verminderde intensiteit conditionering) HSCT werd uitgevonden door Prof. Shimon Slavin in 1979, terwijl hij de klinische BMT aan Standford University leidde. Hij was de eerste arts in de wereld die HSCT (specifiek voor een auto-immuunziekte genaamd uvelitis) uitvoerde en heeft later de procedure aangepast voor de behandeling van MS in circa 1990. Deze methode wordt nu ook toegepast in het internationale fase 3 onderzoek geleid door dr Burt van de Feinstein Medical School in Chicago. Er is een aanzienlijke ontwikkeling van protocollen (waaronder het MIST onderzoeksmodel van het erasmus in 1999) ontstaan sinds deze eerste klinische studies en heden ten dagen zijn ongeveer in totaal 3000-3500 auto-immuunziekte patiënten getransplanteerd en dit aantal stijgt momenteel snel. Hoewel hij slechts een paar jaar geleden is overleden, is Dr. Thomas de aangewezen persoon die we dankbaar moeten zijn voor het starten van deze revolutie waardoor zo ontzettend veel mensen hun auto-immuunziekte en kanker hebben kunnen overwinnen met HSCT. Terecht won hij in 1990 de Nobelprijs in de geneeskunde voor deze uitzonderlijke prestatie.

Geen fase 3 trial in sheffield? Jazeker wel, holly is juist onderdeel van dit internationale FDA approved fase 3 onderzoek. Ik zal geen onderdeel zijn van dit fase 3 onderzoek,, maar ik word gezien mijn agressieve variant off label en dus buiten de studie om obv compassionele gronden en conform de ‘European Society for Blood and Marrow Transplantation’ richtlijnen inzake HSCT voor MS behandeld. Uiteraard moeten we afwachten wat de resultaten zijn van dit onderzoek zijn om zeker te weten wat de effectiviteit ervan is en daarom is dit fase 3 onderzoek ook zo belangrijk om critici definitief te overtuigen van het grote nut van deze behandeling. Ikzelf ben echter al overtuigd en eenieder zal zijn eigen afweging moeten maken. Toen mijn behandelend Dr Burman afgelopen donderdag was in mijn ziekenhuiskamer was, was zijn Noorse collega neuroloog Dr. Lars Bø er ook bij voor een werkbezoek. Hij heeft mede de trial in Noorwegen opgezet waarbij ze 30 agressieve rrms patiënten per jaar gaan behandelen waarvan de eerste 13 nu al begonnen zijn. Noorwegen en Zweden ‘are joining forces’ gaan nu gezamenlijk publiceren, onderzoeksgegevens delen etc etc. Dit is dus hetzelfde behandelprotocol als het internationale fase 3 onderzoek met dezelfde acceptatie criteria. Het zou fantastisch, en m.i. noodzakelijk, zijn als Nederland ook een dergelijk onderzoek kan opzetten en met Noorwegen en Zweden meedoet. Hierdoor krijgen Nederlandse patiënten toegang tot deze behandeling en hoeven dus niet naar het buitenland uit te wijken zoals ik. Zodoende kan Nederland ook bijdrage worden geleverd aan het HSCT onderzoek zoals deze nu plaats vindt in Noorwegen en vele patiënten die niet afdoende reageren op bestaande medicatie een nieuwe behandeloptie bieden. Ook Dr Sormani roept in zijn recent gepubliceerde artikel Updated views on autologous hematopoietic stem cell transplantation for treatment of multiple scleroside medische MS sector op om meer onderzoeken naar de HSCT therapie op te gaan zetten.

norqay

Ga overigens alsjeblieft niet opzoek naar privé klinieken die “stamceltransplantatie” beloven te doen in het buitenland maar enkel naar hoog gespecialiseerde ziekenhuizen die het beproefde hsct protocol uitvoeren en maak het gewoon bespreekbaar met je neuroloog. Ik heb volledige medewerking van mijn neuroloog en hematoloog aangezien het chemo betreft. Remember no chemo no ‘cure’. Doe ajb ook je eigen onderzoek naar dit verhaal en deze methode. Er Is genoeg info te vinden en in een later stadium zal ik alles op mijn Website zetten. En als je goed reageert op je huidige medicatie en je voelt je daar prettig bij maak dan ook geen overhaaste beslissingen. Ik heb er ook 7 maanden over gedaan om de knoop door te hakken.

En waar denkt men dat het onderzoeksgeld vandaan komt bij de meeste echt ervaren academische MS centra in de wereld ? Big Pharma? Het wereld bekende en hoog aangeschreven tijdschrift ‘the economist’ heeft daar een interessante visie op in het artikel genaamd ‘Curing multiple sclerosis’. Bij het wereldwijde FDA approved fase 3 HSCT onderzoek is geen enkele farmaceut betrokken. Waarom? Het is een bestaande behandelmethode die al 35 jaar oud is. Valt dus niet te patenteren en derhalve kan er niet aan verdiend worden. Dr. Burt en consorten hebben dus zelf geld moeten verzamelen om dit onderzoek mogelijk te maken aangezien de farmaceuten niets wilden investeren. Vandaar dat mijn geplande behandeling ook zo duur is ivm alle medische en wetenschappelijke onderzoeken die er gedaan moeten worden.

Anti cd-20 is overigens gewoon een andere naam voor rituximab welke ook gebruikt wordt in sommige hsct protocollen als onderdeel van de chemotherapie. Daarnaast wordt Rituximab voorgeschreven als een ‘top up’ medicijn indien een patient na de HSCT behandeling alsnog (rest) MS activiteit in de vorm van nieuwe leasies zichtbaar op MRI heeft dan wel een nieuwe relapse krijgt, wat dus in 10 tot 20% van de gevallen nog gebeurd. Uit de recente publicatie ‘Rituximab versus fingolimod after natalizumab in multiple sclerosis patients’ blijkt ook hoe effectief dit middel is. Een definitieve oplossing is dit medicijn zonder de voorafgaande HSCT behandeling echter niet. Ik zal verder maar niet ingaan op de controverse rondom Rituximab (patent verloopt binnenkort) en het ‘nieuwe’ medicijn ocrelizumab. Daarnaast wordt Lemtrada soms ook in het HSCT protocol toegepast indien de patient een allergische reactie heeft op de rATG. Deze medicijnen hebben namelijk een vergelijkbare werking, echter zijn de bijwerkingen, zoals eerder aangegeven, van Lemtrada ongunstiger tov rATRG. Ook is het medicijn mitoxantrone waar het Erasmus naar verwijst achterhaald en inferieur in vergelijking met HSCT wat het onderzoek ‘Autologous hematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis: a phase II trial’ heeft onderzocht en aangetoond.

Daarnaast bieden alle huidige ms medicamenten geen definitieve oplossing van het probleem en de onderliggende ziekte pathologie van MS. HSCT heeft dit wel aangetoond. Zie ook het artikel ‘Outcomes of Haematopoietic Stem Cell Transplant Therapy Are Better in Patients With Early-Stage MS: Presented at ECTRIMS’ De sleutel van het verhaal is dan ook hoe eerder je deze behandeling ondergaat, voordat er onherstelbare neuro-degeneratieve schade ontstaat, hoe beter je kansen zijn op neurologisch herstel en het permanent wegnemen van auto-immuun inflammatie op je centrale zenuwstelsel.

IMG_7002

En dan nog de vraag wat versta je onder ‘cure’. Blijft toch een definitie kwestie? Dit Is wat mede patiënten hopen te bereiken met deze behandeling. Als je (Secundair) Progressieve MS patiënten vertelt dat zij, laten we de uitkomsten van het onderzoek van Erasmus nemen, minimaal 40% kans hebben dat middels HSCT de progressie van hun ziekte kan worden gestopt, er kans is dat er (enig) neurologisch herstel optreed en de risico’s van de non-myelo protocol minimaal zijn, zouden zij dan deze behandeling willen ondergaan? Laat de patiënt daar zelf over beslissen, zou ik zeggen.

IMG_6345

Tot slot vind ik het onethisch om deze therapie niet toegankelijk te maken voor MS patiënten terwijl de auto-immuunziekte systematisch scleroses en Crohn wel in het UMC onder prof. dr. van Laar met HSCT wordt behandeld. Bestaat er niet zoiets al het recht tot toegang tot gelijke zorg? Het ‘recht op zorg voor de gezondheid’ is vastgelegd in het Internationaal Verdrag inzake Economische, Sociale en Culturele Rechten (IVESCR), het Europees Sociaal Handvest (ESH) en het Grondrechtenhandvest van de Europese Unie. Voor de Nederlandse staat betekent dit recht een verplichting om te zorgen voor een kwalitatief goed stelsel van gezondheidszorg. Medische voorzieningen, medicijnen, behandelingen en medisch personeel moeten voor iedereen die dat nodig heeft toegankelijk, beschikbaar, aanvaardbaar en van goede kwaliteit zijn. Het recht op gezondheid omvat voor de staat eveneens de verantwoordelijkheid om de gezondheid van alle inwoners te beschermen en te bevorderen. Laten we dan ook ons best doen om een vergelijkbaar onderzoek zoals in Noorwegen en Zweden op te gaan zetten. Dat zou een goede eerste stap zijn.

De oplossing is dan ook vrij simpel. De Nederlandse zorgverzekeraars hebben een gezamenlijk onderzoeksfonds welke zich richt op Research and Development. Een voorwaarde is wel dat het onderzoek in Nederland plaats dient te vinden. Met een kostprijs voor HSCT van 57.000 euro per behandeling, wat minder is dan wat Tysabri per 2 jaar kost, zouden we dit toch moeten kunnen regelen? We zouden toch gezamenlijk moeten kunnen regelen dat we via het zorgverzekeringsonderzoeksfonds eventueel aangevuld met andere (publiek of private) fondsen ook minimaal 30 agressieve rrms patiënten per jaar kunnen helpen voordat ze onomkeerbare schade hebben opgelopen en niet op eigen kosten hun heil in het buitenland moeten zoeken? Dan moet de Nederlandse MS gemeenschap dit plan wel ondersteunen en de vakgroep neurologie bewegen om dit onderzoek in Nederland mogelijk te gaan maken. Of een enkele ambitieuze arts-onderzoeker neuro -immunoloog icm een hematoloog die zich voor dit onderzoek zou willen inzetten, zou al voldoende moeten zijn om het balletje aan het rollen te krijgen. Maar wie durft de gevestigde orde en bestaand beleid te doorbreken en voelt zich geroepen? Vooralsnog is het beleid van de vakgroep neurologie om het internationale fase 3 onderzoek af te wachten. De resultaten hiervan zijn echter pas in 2022 of 2023 bekend en betreft het onderzoek in HSCT naar de gangbare vorm van MS die niet reageert op eerste lijns medicatie en dus als een extra behandeloptie naast de bestaande tweede lijns medicatie Gilenya, Tysabri en Lemtrada. Implementatie van HSCT voor ms in Nederland zal dus ergens in 2024 zijn? Als je echter een dermate agressieve ms vorm hebt als ik dan kan en mag je daar niet op wachten en daarom is actie in dit onderzoek zo ontzettend hard nodig. Daarnaast is het überhaupt medisch onethisch en onrechtaarding om obv de huidige wetenschap HSCT voor deze specifieke groep MS patiënten niet aan te bieden.

IMG_5290

Afsluitend met de woorden van mijn behandelend neuroloog in Uppsala Zweden Dr. J. Burman in zijn proefschrift ‘Curing Multiple Sclerosis’

In September 2003 a young woman fell ill. It began with a facial palsy, soon
followed by weakness in a leg, pronounced fatigue and loss of vision. A
diagnosis of multiple sclerosis was made. Although these symptoms got
better, others more ominous took their place. She became paralyzed from the
waist down and her bladder stopped working. She got treatment and again
she got better for a while. However, this was just a short respite and by
spring she was completely paralyzed.

She was transferred to the University Hospital. At the darkest hour, she
was offered a novel treatment. Hematopoietic stem cell transplantation. With
little to lose and everything to gain, she accepted. None could have guessed
at the outcome.

A few days into procedure, she was able move her toes again, for the first
time in two months. Rapid improvement followed. Some weeks after
discharge, she could walk with a stroller. After three months she could walk
unaided. After one year she was working part-time.

Ten years later, she is living a normal life. She works full-time. She is the
mother of two healthy children. She has no treatment. She has not had any
relapses.

Is she cured from multiple sclerosis?

Multiple sclerosis is a gruesome disease. On average it takes ten years of
life. Even today, the most severely afflicted will die in their middle age. Not
only will life be significantly shorter, the final years will be spent in agony.
As a neurologist, I have seen too many wither away in the heart of life.
I sincerely believe that MS can be cured, and that we have the means to
do it. Every year, some one thousand Swedes are diagnosed with MS.
Currently, less than 1 % of them will be treated with hematopoietic stem cell
transplantation. Why are so few patients treated?

The difficulty of making an accurate prognosis is one serious obstacle.
Even though we know that more than half of patients will end up with
secondary progressive MS and severe disability, we cannot with any
certainty identify who they are at diagnosis. Neither do we know what an
adequate treatment response to conventional treatment is.

The perceived peril of the procedure is another impediment. We are today
very far from the close to 10 % treatment related mortality that was reported
in early years. In fact, we saw no mortality or life threatening adverse effects
among the Swedish patients. We have come to a point when adverse events
occur so rarely, that they are hard to measure accurately.

A third hindrance is that patients and neurologists adopt a wait-and-see
approach to MS. It usually takes several years before MS start to manifest
itself with permanent disability, and many patients and doctors do not take
MS seriously until then. In fact, most of the requests for transplantation are
self-referrals from patients with progressive disease and EDSS ≥ 6.

These hurdles are not insurmountable. Newly diagnosed patients should
be continuously and carefully monitored to evaluate disease activity and
tissue damage. Non-trivial disease should be hit hard and hit early. Patients
and doctors need to be educated, in order to disperse prejudices against the
treatment. Data from a phase III trial would be helpful to convince the
skeptics and to establish the therapy as a second line treatment. We are
currently participating in one (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT00273364).
Meanwhile, every wheelchair is a failure and every premature death is a
tragedy.

Toen ik bovenstaand proefschrift las, wist ik het zeker. Ik heb weer een toekomst. Er is hoop. Ik ga naar Upssala….

Impossible is Nothing. Let Hope Live.

Boaz op de Been

TAGS
RELATED POSTS
2 Comments
  1. Beantwoorden

    Matt van Heck

    21 april 2016

    Het is een aparte brief die je hebt gekregen.
    Bijna zou ik zeggen dat diegene deze brief moest schrijven eventueel tegen betaling.
    Na ja.
    Jou reactie was heel sterk en goed gedocumenteerd.

LEAVE A COMMENT