Boaz Spermon
Sweden

Hej Hej ik ben Boaz. 32 lentes jong en een eigenzinnige dagdromer, flierende bruggenbouwer en onverzettelijke levensgenieter van origine. Helaas ben ik sinds 4 jaar ook MS patiënt, wat afgelopen jaar nog werd bijgesteld naar de diagnose agressieve RRMS. Wat misschien toch wel een uitzichtloze situatie leek, hebben bovenstaande karakter eigenschappen en het lot mij gevormd tot wie ik nu ben and I'm just getting started. Dit is mijn verhaal. Dit is mijn levensdoel. Dit is stichting op de been. Impossible is Nothing. Let Hope Live. www.opdebeen.nl

Facebook Op De Been
Stichting Op de Been

Dit kan toch niet waar zijn?!

By on 13 april 2016

Dit kan toch niet waar zijn, minister Schippers?!
Time for bottom up disruptive innovation in MS Healthcare….

Disruptive Innovation:

A disruptive innovation is an innovation that creates a new market and value network and eventually disrupts an existing market and value network, displacing established market leaders and alliances.

Kijk nou toch eens. Na Duitsland, Italië, Spanje, Roemenië, Polen, Denemarken, Zweden en Engeland in Europa en Amerika, Canada, Israel, Rusland, Brazilië, Zuid Afrika, Singapore, India, Australië en de Philippijnen wereldwijd, gaat Noorwegen nu eindelijk ook beginnen om MS patiënten te behandelen met HSCT. Echt fantastisch nieuws voor mijn Noorse vrienden die ik het afgelopen jaar op de voet heb gevolgd en geregeld contact mee heb. De afgelopen jaren zijn namelijk een stuk of 10 Noren de grenzen over gegaan om de HSCT behandeling te kunnen krijgen voor hun MS en met uitstekend resultaat. Zij hebben zich verenigd en een fonds opgericht om het onderzoek naar HSCT in eerste instantie naar agressieve MS in Noorwegen mogelijk te maken. Bergen hebben ze moeten verzetten om de vakgroep Neurologie in Noorwegen zover te krijgen en gelukkig kreeg ik net bericht dat de eerste patient van jaarlijks 30 in totaal spoedig de behandeling mag ondergaan. Bottom up disruption. It’s coming 🙂

norqay

Bovenstaande landen waar de HSCT procedure plaats vinden, hebben ieder andere acceptatie criteria en behandelprotocollen, maar de strekking blijft hetzelfde. Dit valt nu toch niet meer te ontkennen ondanks het onderzoek wat het Erasmus in het verleden heeft uitgevoerd? Hier moet nu toch opnieuw naar gekeken worden?

Wanneer stopt het ‘eilandjesdenken’ en het vormgeven van eigen behandelprotocollen per Europees land afzonderlijk, het streven naar de scoop en primeur onder onderzoekers onderling en begint het samenwerken iig op Europees niveau eens vorm te krijgen voor een MS vrije wereld? De farmacie is blijkbaar de enige die wel over landsgrenzen heen kan werken onder het mom verdeel en heers. Zou dat dan ook meteen de reden zijn dat er zo weinig bekend is van het HSCT behandelprotocol onder Nederlandse Neurologen? Zou dat komen doordat de info met betrekking tot nieuwe medicijnen enkel wordt geproduceerd en gepresenteerd op de door de farmacie zwaar gesponsorde Europese MS beurzen als een ECTRIMS waar de bekende farmaceuten de grootste podia krijgen? In de wereldwijde MS medicijnen markt ter waarde van 14,3 miljard dollar jaarlijks kan ik me voorstellen dat de farmaceutische commerciële belangen uitzonderlijk groot zijn.

Nog los van het feit of de farmaceutische onderzoeken nou zo accuraat zijn. Toegang tot de rauwe data van de fase 3 onderzoeken krijg je toch niet in te zien. Het is namelijk niet verplicht en waarom zou je ook als farmaceut? je laat toch niet in je eigen keuken kijken? Straks gaat de concurrent ervandoor met jouw ‘geheime recept’. Toch blijkt maar al te vaak dat zelfs na goedkeuring door de medische autoriteiten een geneesmiddel al dan niet tijdelijk van de markt moet worden gehaald, omdat er toch bijwerkingen en complicaties komen bovendrijven die niet voorkwamen in al het gepubliceerde onderzoek. Kijk maar naar Tecfidera en het risico op PMl (Progressieve multifocale leukencefalopathie is een zeldzame, progressief verlopende demyeliniserende aandoening van het centrale zenuwstelsel die meestal overlijden of ernstige invaliditeit tot gevolg heeft) wat boven kwam drijven na marktintroductie en de farmaceut zijn bijsluiter per direct moest aanpassen anders werd de vergunning ingetrokken. Sindsdien zijn er 4 gevallen van PML onder Tecfidera gebruik naar boven gekomen. Nu blijkt overigens recentelijk dat het risico op PML vaak wel, maar niet perse hoeft samen te hangen met een patient zijn of haar JC virus waardes in het gebruik van een veelgebruikt tweede lijns medicatie genaamd Tysabri die men maandelijks per infuus krijgt toegediend. Tysabri werd namelijk van de markt afgehaald nadat meerdere mensen PML hadden opgelopen en er zelfs aan overleden. Er werd gedacht dat dit direct te maken had met het JC virus en nu worden patiënten die Tysabri gebruiken (3) maandelijks hierop getest. Neurologen achten dit medicijn nu wel veilig met de gewijzigde veiligheidsprotocollen in tact. Nou mij niet gezien. Volgens mij gaat de term geneesmiddel en farmacie sowieso niet echt samen.

945611_10153789511424003_3324793507195885341_n

Kijk bijvoorbeeld naar het andere 2e lijns medicijn Alemtuzamab / Lemtrada oftewel campath. Het medicijn Lemtrada is na een herintroductie op de markt in één keer veertig keer duurder geworden. MS-medicijn Lemtrada, met de werkzame stof alemtuzumab, was eerder op de markt onder de merknaam MabCampath. Het medicijn was toen bedoeld voor patiënten met leukemie (bloedkanker), maar bleek ook geschikt voor de behandeling van MS-patiënten. Patiënten met deze zenuwziekte raken op termijn invalide; alemtuzumab vertraagt dat proces en zorgt voor minder aanvallen. In 2012 haalde Genzyme het leukemiemedicijn van de markt. Door de geneesmiddelenautoriteit werd het vervolgens goedgekeurd als medicijn voor MS-patiënten en daarop bracht Genzyme het voor de behandeling van die aandoening op de markt. Aldus de NRC.

Mijn vertrouwen in de farmacie is altijd al gering geweest. Het eerste medicijn waar ik aan begon was een Inteferon Beta genaamd Rebif. Los van alle potentiële (ernstige en zeer vervelende) bijwerkingen die ik in de bijsluiter las en me erg zorgen baarde, viel me de volgende zin meteen op ‘Het precieze werkingsmechanisme van Rebif bij multipele sclerose is nog onderwerp van studie’. Oftewel we hebben geen idee waarom het werkt, maar uit onderzoek blijkt dat bij RRMS patiënten ongeveer gemiddeld het aantallen relapsen per jaar verminderd met 30%. Moet je jezelf wel ff 3 keer per week injecteren wat ik zelf dramatisch vond. Daarnaast waren de bijwerkingen bij mij heel heftig. Ik werd ’s nachts rillend en schokkend wakker en moest ik zsm naar de koelkast om een ibuprofen te nemen om deze plotselinge koorts aanval te tackelen en dat dus 3 keer per week. Daarnaast maakte het medicijn me een nogal weemoedig en down en daarbij kreeg ik een heftige relapse te verwerken ondanks ik dit medicijn nam. Deze bijwerkingen hadden na 3 a 4 maanden minder moeten worden, maar dat was bij dus niet het geval. Rebif was voor mij dus een no go. Gelukkig kwam toen Tecfidera op de markt wat mij heel veel belovend leek, echter was het risico op PML toen nog niet bekend. Ik zal verder niet ingaan wat voor bijwerkingen dit medicijn me gaven, maar elke keer als mijn ouders me zagen, zeiden ze ‘dit kan niet gezond zijn’. Overal rode buldjes, opvliegers, misselijk, diarree etc. En dat twee keer per dag.

Overigens is het hoofdbestandsdeel van het medicijn tecfidera (dimethyl fumarate oftewel DMF) wat al sinds 1994 in Duitsland op de markt is onder de naam Fumaderm. Patent was echt aangevraagd voor psoriasis en niet MS en dus bij marktintroductie werd de prijs gekoppeld aan bestaande ms medicijnen om te kunnen ‘concurreren’. Of de daadwerkelijke onderzoekskosten van dit eigenlijk al bestaande medicijn dit nou valt te rechtvaardigen is uiteraard onbekend. Daar krijgen we geen inzage in. Overigens zijn de 2 medicijnen niet geheel identiek, maar toch doet het mijn wenkbrauwen fronzen. In onderstaande grafiek zijn alle goedgekeurde MS medicijnen (2013) te vinden weergegeven met hun prijs. De link naar het artikel gaat verder in op de ‘black box’ van de prijzen tav MS medicatie. Strekking van het verhaal is dat zodra er een nieuw MS medicijn op de markt die hoger geprijsd is de andere farmaceuten hun prijs hierop naar boven aanpassen om concurrerend te blijven. Ik vind dit op zijn minst bizar.

dmds

Wat ik eigenlijk probeer aan te geven, is dat er elke keer opnieuw en cumulatief teveel schimmige dingen naar boven komen drijven. Aangezien MS schade toebrengt aan het Centrale Zenuwstelsel valt de ziekte van oudsher onder Neurologie. Zo’n 20 jaar geleden was er geen enkel ms medicijn beschikbaar en moest de neuroloog zijn patient vertellen dat ze helaas niks voor je kon doen en dat je er maar het beste van moest maken. Het is dan ook niet gek dat de neurologen super blij waren dat ze hun patient eindelijk iets konden aanbieden wat de ziekte zou kunnen remmen. Uit recent onderzoek blijkt overigens dat de Interferon Beta medicijnen geen invloed hebben op het uiteindelijke beloop van de ziekte, maar het wel de scherpe kantjes er vanaf kan halen. MS patiënten die dus goed op deze medicatie gedijen, moeten ook vooral dit blijven doen. Deze patiënten hebben waarschijnlijk sowieso al een mildere MS variant van MS en kunnen dankzij deze medicatie beter omgaan met de ziekte aangezien het aanvallen verminderd en minder hevig maakt. De transitie naar de secundair progressieve variant van MS voorkomt en vertraagt het echter niet en deze transitie maakt 60 tot 80% van de MS patiënten door met alle gevolgen van dien. Deze vorm van medicatie wordt dan ook onder de noemer Disease Modifying Drugs (DMD) geplaatst oftewel het verandert het beloop van de ziekte, maar het biedt geen lange termijn oplossing en zeker niet voor de progressieve vormen van de ziekte.

Dat is ook weer gelijk het probleem van deze ziekte. Het is voor elk individu anders met verschillende klachten, een andere verloop (mild, ‘normaal’, agressief), een andere variant (RRMS, SPMS, PPMS, ARRMS), manifesteert zich op een andere leeftijd etc etc. Daarnaast bestaat er überhaupt nog geen mogelijkheid om te voorspellen welke variant je nou eigenlijk hebt. Na je eerste neurologische klachten kom je in de molen van geneeskundig onderzoek terecht om een diagnose te kunnen stellen. Pas na de MRI scans en lichamelijke onderzoeken kunnen de radiologen en neurologen vaststellen dat je in het algemeen MS hebt. Welke variant precies weten ze helaas niet en valt ook nog niet te voorspellen. Het is afwachten en zien hoe de ziekte zich manifesteert. Heb je aanvallen en remissies dan heb je de Relapsing Remitting (RRMS) variant. Zelfs in deze ‘variant’ heeft iedere patient een ander beloop van zijn ziekte:

– Benign, een of twee aanvallen en daar blijft het bij.
– Mild, een of twee milde aanvallen per jaar waarvan de schade goed hersteld (deze patiënten kunnen veel baat hebben bij de DMD eerste lijns medicatie)
– Moderate, twee tot drie aanvallen per jaar met schade die niet geheel hersteld (deze patiënten doen in mijn mening er verstandig aan om direct met DMD tweede lijns medicatie te starten of HSCT)
– Agressief, in korter dan 5 jaar hevige aanvallen die je invalideren en waarvan herstel heel lang kan duren en waarschijnlijk schade overblijft. (HSCT is the only way to go for now).

En dan variëren de uiteenlopende en zeer vervelende tot ernstige klachten nog per individu.
Ga je langzaam achteruit zonder specifieke aanvallen en herstelperiodes dan heb je Primair Progressief (PPMS). In mijn geval leek het in eerste instantie redelijk mild te zijn totdat het plotseling agressief werd.

Het beleid van de hedendaagse ‘klassieke’ MS neuroloog is de ‘wait and see approach’. Na je diagnose krijg je de keuze uit 8 verschillende eerste lijn DMD’s met uiteenlopende bijwerkingen en betrekkelijke effectiviteit. Mocht je toch weer een aanval krijgen ondanks het medicijn dan werkt deze dus niet en probeer je een ander medicijn totdat blijkt dat de eerste lijns therapie niet werkt. Vervolgens ga je over na tweede lijns therapie met ‘effectievere’ medicijnen maar ook een groter risico profiel. In de tussentijd heb je in de jaren ervoor cumulatieve neurologische zenuwschade opgelopen die vooralsnog nog onomkeerbaar is als deze neuro-degeneratief van aard is. Met andere woorden loop je dus constant achter de feiten aan nog los van alle bijwerkingen die deze medicijnen je geven, maar de patient is doodsbang voor weer achteruitgang en neemt dit dan ook terecht voor lief.

Maar wanneer stopt deze afwachtende houding van de neurologen en kijkt en luistert men naar wat de patient nodig heeft? Concrete en daadwerkelijke oplossingen voor deze ziekte en niet nog meer ‘Disease Modifying Drugs’. Patiënten, overheden, stichtingen en fondsen dienen constructief en onafhankelijk in actie te komen om oplossingen te forceren. Oude beleidslijnen, structuren en organisaties dienen doorbroken te worden. Het is tijd voor disruptive innovation.

Wie ben jij namelijk als neuroloog om een behandeloptie voor een patient te weerhouden? Wie ben jij als zorgverzekeraar om een klant te chanteren om een levenskans niet te nemen? Wie ben jij als MS belangenorganisatie om je leden niet volledig te informeren van de kansen die liggen buiten de gebruikelijke denkkaders? Wie ben jij als World Health Organisation om MS niet te erkennen als een globaal en urgent probleem? En wie ben ik om al deze ongefundeerde en ongenuanceerde uitspraken te doen? Ik ben slechts een van jullie. Ik ben slechts een van 4 mensen per dag in Nederland die de diagnose MS krijgen. ik ben slechts een van het alsmaar en steeds sneller groeiende aantal van 2,5 miljoen! ms patiënten wereldwijd. Elke dag dat er ook maar 1 MS diagnose bij komt, is er 1 teveel. This needs to end. Ik ben dan ook getergd tot op het bot en uiterst gemotiveerd om de sluimerende problemen rondom de ziekte MS te adresseren en zodoende te werken aan een MS vrije wereld. Mocht ik gedurende dit proces op iemands tenen stappen, jammer dan. Diplomatie is mij niet vreemd en ik ga dan ook graag een constructieve discussie aan met degenen die ons kunnen helpen om een einde aan deze ziekte te maken, maar dan moeten zij daar wel open voor staan. Ik vind het onbestaanbaar dat na een eeuw na de ontdekking van de ziekte de oorzaak nog steeds niet bekend is en voor een ziekte als Ebola en Zika binnen een jaar vaccins zijn ontwikkeld. Deze ziektes zijn totaal niet met elkaar vergelijkbaar qua pathologie en ethologie, maar de urgentie en noodzaak voor een oplossing zou vergelijkbaar moeten zijn.

Het is altijd makkelijk om te redeneren in problemen en wat er allemaal niet goed gaat en dat is niet terecht. Er zijn de afgelopen jaren vele ‘Disease Modifying Drugs’ bijgekomen die zeker baat kunnen hebben en vele onderzoekers doen echt hun best om een doorbraak dan wel oplossing voor deze ziekte te vinden, maar toch is dit gewoon niet genoeg. Het kan allemaal zoveel beter, gerichter en efficiënter. Het is echter wel aan ons als MS patiënten om hier iets aan te doen en het probleem niet buiten onszelf te blijven plaatsen en af te wachten tot er iets gebeurt. Uiteindelijk gaat het wel om ons en wij moeten onszelf kenbaar maken. Organisaties als een Nationaal MS Fonds dan wel een MS Research hebben de juiste intrinsieke intenties om zo goed mogelijk te vechten voor een MS vrije wereld, maar al deze (belangen- en patient) organisaties, fondsen en instituten in Nederland hebben in elk ander land haar eigen equivalent van bovenstaande. Dit lijkt mij gewoon inefficient voor een globaal probleem.

Kan ik echter in mijn eentje het verschil maken door in deze door arts onderzoekers en farmacie geleide ms wereld stennis te gaan schoppen? Ik vrees van niet. Ikzelf heb deze ziekte ‘pas’ 4 jaar. Ik ben het nu al zat om weer in een ms nieuws update te lezen dat dit of dat eventueel invloed kan hebben het beloop van of is gelinkt aan en dan nog het woord ‘doorbraak’. Alles is altijd met aanhalingstekens geschreven, omdat ze het gewoon echt niet weten. Ik ben het al beu en kijk niet meer serieus naar ms nieuwsbrieven laat staan mede patiënten die al tientallen jaren ziek zijn en waar nog steeds geen adequate oplossing voor is. Zij zijn zich denk ik gaan identificeren met hun ziekte en hebben zich er langzaam bij neergelegd dat ze er niks aan kunnen doen. Moe gestreden, mond dood gemaakt met de opmerking we kunnen helaas niets voor u doen en terwijl ze je de diagnose afgeven, vermelden maar we hebben behandelopties die de ziekte ‘kunnen remmen’. Kiest u maar uit deze 8 tot 12 medicijnen, maar welke voor u werkt, geen idee. Trial and error is de approach, maar je kan prima 15 jaar vooruit voordat de ziekte progressief wordt. Yeah wright. Deze ziekte wordt volledig gebagatelliseerd en de patient doet er zelf helaas aan mee. Ik ook. Ontkennen, doorgaan, ik heb de milde variant, mij gebeurt het niet etc etc levende tussen hoop en vrees. Leren leven met een MS diagnose en een leven vol onzekerheid is dan ook uitzonderlijk zwaar en vergt al je aanpassings- en acceptatievermogen. Ondertussen stopt 40% van de patiënten binnen 4 jaar met werken, omdat ze lichamelijk het niet meer aan kunnen en ook nog een gezinsleven moeten runnen. De maatschappelijke kosten zijn veel hoger dan enkel de absurd hoge medicijn kosten, die overigens vrolijk door de ziektekostenverzekeraar worden vergoed, en de gevolgen voor het individu onmenselijk groot. Deze ziekte bekort je leven namelijk met 10 jaar gemiddeld en het is uiteindelijk een lijdensweg.

Ik ben echter gelukkig niet alleen in mijn strijd. Een van mijn voorbeelden is Thomas Sanders die ondanks zijn PPMS Moves heeft opgericht en deze heeft uitgebouwd naar een enorm mooi platform voor allerlei MS activiteiten als Klimmen tegen MS, Arena Moves, MS hackathon etc in zijn streven naar een MS vrije wereld. Zijn catch frase ‘Impossible is Nothing’ heb ik dan ook dankbaar geleend voor mijn persoonlijke crowdfund actie ‘ Help Boaz op de Been’. Daarnaast heb je nog Niels van Buren die als eerste mannelijke MS patient de mount Everest gaat beklimmen om geld op te halen voor zijn stichting Mission Summit. We streven allemaal hetzelfde na en dat is een MS vrije wereld. Is er dan ook behoefte aan nog een stichting genaamd op de been? Ik denk wat betreft het onderzoek naar HSCT in MS zeer zeker en absoluut. Ik hoop mijn doel echter binnen afzienbare tijd te bewerkstelligen en heb in de statuten laten opnemen dat de stichting na het behalen van haar doelen kan fuseren dan wel opgaan in een andere en bestaande MS organisatie. Alleen met HSCT zijn we er namelijk nog lang niet.

Het is dan ook helemaal niet noodzakelijk om een nieuwe organisatie op te richten. Een MS
research Nederland heeft namelijk echt al veel bereikt de afgelopen jaren en wordt internationaal hoog aangeschreven. Deze bestaande kanalen dien je juist adequaat te gebruiken om verandering te kunnen bewerkstelligen. Deze type organisaties bestaan namelijk al wel jaren en hebben een bepaalde werkvorm en bedrijfsstructuur opgebouwd. Het is algemeen bekend dat opzichzelfstaande organisaties weinig innovatief en flexibel zijn. Ik weet echter inhoudelijk te weinig van de organisatie af om een onderbouwd oordeel te kunnen vellen. Wat ik iig zie is dat de wetenschappelijke raad bestaat uit de bekende Nederlandse ms deskundigen die op hun beurt weer donaties krijgen van ms research voor onderzoek. De daadwerkelijke toekenning voor een onderzoeksproject vindt overigens wel zo veel mogelijk onafhankelijk plaats. Naar mijn mening mis ik echter de MS patient in deze organisatie. Zouden die niet veel meer moeten kunnen sturen waar het onderzoeksgeld naartoe gaat? Vooralsnog is de MS wereld een top down systeem waarbij de patient moet afwachten wat er gebeurt en eist de patient ook nog te weinig zijn plek op.

Nog een mooi voorbeeld is de MS International Foundation waar MS Research mee samen werkt. Deze wordt echter weer zwaar gesponsord door alle bekende MS farmaceuten en bekende nationale ms deskundigen besturen deze organisatie. Toch heeft deze foundation denk ik veel potentieel ware het niet dat ze niet volledig onafhankelijk is en de MS patient nog geen stem heeft in deze organisatie. Er is sinds 2014 ook een international verbond opgericht om progressieve MS te onderzoeken en wordt vrijwel volledig gefinancierd door de farmacie. Deze organisatie loopt via de National MS Foundation die ook weer gesponsord wordt door de MS farmaceuten en bestuurd door de bekende MS deskundigen. Zo is het cirkeltje weer rond en is het ook niet gek dat er nog steeds geen oplossing is voor MS. Al deze dezelfde type nationale ms organisaties werken langs elkaar heen en het lijkt alsof de farmacie de enige organisatie is die wel over de landsgrenzen heen kan werken en daardoor ook zoveel invloed kan uitoefenen met ook nog eens elk individueel ziekenhuis die weer zijn eigen (onderzoeks)belangen en behandelprotocollen heeft. Aan onderzoeksgeld ligt het in ieder geval geloof ik niet. Er lijkt geld genoeg te zijn gezien alle donatie knoppen op de websites en in Amerika alleen al een totaal onderzoeksbudget van 100 miljoen dollar voor 328 verschillende MS onderzoeken (2012), maar wordt het juiste wel onderzocht en is dat onafhankelijk te beoordelen? Te vaak vinden dezelfde typen onderzoeken plaats bij verschillende academische centra wereldwijd in de jacht op een publicatie of de ‘scoop’. Te vaak weten ze niet eens van elkaar dat ze soortgelijk onderzoek aan het uitvoeren zijn. Samenwerking blijft dus nog ver te zoeken in het gemeenschappelijke doel van een MS vrije wereld. Daarnaast moet eens goed gekeken worden waar al deze onderzoeksgelden naar gealloceerd worden en is er behoefte aan duidelijke scheiding in nut en noodzaak. We willen oplossingen en geen onderzoek naar bijvoorbeeld hoe je symptomen bijgehouden kunnen worden middels een app. Denk overigens dat geen enkele ms patient zin en energie heeft om dat bij te houden, maar toch wordt er een deel van 25 miljoen dollar door de National MS society in dit project gestoken naast nog 60 andere onderzoeksprojecten.

Ikzelf ben uiteraard ook niet geheel onbevooroordeeld. Ik ben fervent bepleiter van HSCT in MS aangezien ik hoop dat dit voor mij de oplossing is. Ik hoop echter dat in 10 jaar tijd geen enkele ms patient deze intensieve therapie hoeft te ondergaan en er mildere en makkelijkere oplossingen worden uitgevonden. Op dit moment is HSCT echter de enige therapie om iig adequaat en met het meeste kans van slagen agressieve RRMS te lijf te gaan of rrms te bestrijden voordat deze secundair progressief wordt. Elke rrms die progressief wordt is er namelijk 1 teveel. Als we die stroom met dit paardenmiddel, want dat is het, kunnen stoppen zijn we al een heel eind. Vervolgens met terugwerkende kracht zoeken naar neuro regeneratie om neurodegeneratieve schade te herstellen in progressieve MS moet de strategie zijn en niet nog meer ‘disease Modifying Drugs’, maar ‘Disease Ending Therapies’ en wel zo snel mogelijk. Tijd is namelijk niet iets wat ms’ers hebben. Baseer je niet op meta analyses van 20 jaar oud met verouderde behandel methodes mbt HSCT of het AHSCT onderzoek van het Erasmus Rotterdam van 10 jaar en langer geleden geleden waarbij ze de verouderde full myeloablative icm TBI en zware Chemo autologe hematopoëtische stamceltransplantatie uitvoerden op een kleine groep patiënten met Agressieve Secundair Progressieve MS en niet (agressieve & actieve) Relapsing Remitting MS waar het onderzoek nu naar gedaan wordt. Dit is een wezenlijk en cruciaal verschil. Praat met hematologen, onderzoek deze behandelmethode en help mensen. Nu. Ik kan het niet begrijpen dat je deze behandeloptie onthoudt aan je patient terwijl deze verder achteruit gaat. Neem je verantwoordelijkheid. Ik heb geluk gehad met mijn neuro- immunoloog, Dr. E.Th.L. van Munster van het Jeroen Bosch Ziekenhuis, om open over mijn wens voor HSCT te kunnen discussiëren en alle voor- en nadelen af te wegen. We zouden dit pad samen bewandelen en ervoor zorgen dat ik de behandeling zou gaan krijgen zolang het in een academisch medisch centrum zou plaatsvinden. Met zijn verwijzing heeft Dr. Burman van de Uppsala Universiteit mijn specifieke casus kunnen oppakken en onderga ik nu mijn gewenste behandeling.

Persbericht Erasmus t.a.v. RTL Late Night uitzending
FullSizeRender (1)

Myeloablatieve HSCT werd voor het eerst met succes klinisch ontwikkeld door Dr. Edward Donnall Thomas voor kanker in 1967 bij Fred Hutchinson Cancer Research Center in Seattle en de basis tav wetenschappelijk onderzoek voor alle HSCT behandelingen die momenteel uitgevoerd worden en heden ten dage zijn meer dan 2 miljoen mensen zijn werelwijd getransplanteerd, waardoor HSCT een van de best begrepen medische procedures in de wereld is. De eerste keer dat myeloablatieve HSCT (specifiek) werd uitgevoerd en wetenschappelijk onderzocht voor de behandeling van MS was in 1995 aan de Universiteit van Thessaloniki in Griekenland. Sindsdien zijn veel aanvullende klinische studies uitgevoerd en was het Erasmus naar mijn weten niet de eerste. Non-myeloablatieve (ook wel verminderde intensiteit conditionering) HSCT werd uitgevonden door Prof. Shimon Slavin in 1979, terwijl hij de klinische BMT aan Standford University leidde. Hij was de eerste arts in de wereld die HSCT (specifiek voor een auto-immuunziekte genaamd uvelitis) uitvoerde en heeft later de procedure aangepast voor de behandeling van MS in circa 1990. Deze methode wordt nu ook toegepast in get internationale fase 3 onderzoek geleid door dr Burt van de Feinstein Medical School in Chicago. Er is een aanzienlijke ontwikkeling van protocollen (waaronder het erasmus in 1999) ontstaan sinds deze eerste klinische studies en heden ten dagen zijn ongeveer in totaal 3000-3500 auto-immuunziekte patiënten getransplanteerd, en het aantal stijgt momenteel snel. Hoewel hij slechts een paar jaar geleden is overleden, is Dr. Thomas de belangrijkste persoon die we allemaal kunnen bedanken voor het starten van deze revolutie zodat zo ontzettend veel mensen hun auto-immuunziekte hebben kunnen overwinnen met HSCT. Terecht won hij in 1990 de Nobelprijs in de geneeskunde voor deze uitzonderlijke prestatie. Ik kan de claim van het Erasmus dat zij dus de eerste instantie waren die HSCT in MS hebben onderzocht derhalve niet plaatsen. Ik zou graag willen weten waarop ze deze claim baseren.

Was Minister Schippers overigens niet degene die op Europees niveau medicijnen wilde inkopen en zodoende kostenreductie te realiseren en de macht van de farmacie wilde beteugelen? Laat het HSCT protocol nu eens toevallig volledig los staan van farmacie invloeden aangezien HSCT een bestaand behandelprotocol is wat al meer dan 30 jaar wordt uitgevoerd, in eerste plaats voor bepaalde (bloed)kankers, en daardoor niet valt te patenteren door een farmaceut. De zorgverzekeraar en dus Schippers is wel bereid om jaarlijks en dat je hele leven lang medicatie a 25 tot 40.000 euro, ziekenhuis opname, revalidatie etc etc te vergoeden, maar een eenmalige en bewezen behandeling niet. Ik herhaal jaarlijkse kosten, maar het vergoeden van mijn eenmalige HSCT behandeling in Zweden doen ze niet. Sterker nog mijn zorgverzekeraar melde mij indien ik dit plan zou doorzetten nazorg en eventuele toekomstige complicaties ook voor eigen rekening zouden zijn wanneer ik weer terug in Nederland zou zijn. De kostprijs van de HSCT behandeling in Nederland is overigens 45.000 euro en dat dus eenmalig. Stel je voor de kostenbesparing die dit kan opleveren. Los van het feit dat je ernstig zieke patiënten hoop en een kans biedt op een behandel optie met zeer goed resultaat. Laat de keuze bij de patiënt zou ik zeggen.

IMG_6345

Ik lees en zie via Facebook, Blogs en youtube dagelijks vele real life succes verhalen van mensen die HSCT hebben ondergaan en hoop er zelf ook 1 van te worden. En ja ook van mensen waarbij het mislukt is en die toch blij zijn dat ze iig de kans hebben gekregen om iets tegen deze ongrijpbare en mensonterende ziekte te kunnen doen. De grootste wens die ik vaak voorbij zie komen is, had ik het maar eerder gedaan dan had ik nu minder neurologische schade gehad. De sleutel van het verhaal is dan ook hoe eerder je deze behandeling ondergaat voordat er onherstelbare neuro-degeneratieve schade ontstaat hoe beter je kansen zijn op neurologisch herstel en het permanent wegnemen van auto-immuun inflammatie op je centrale zenuwstelsel.

IMG_7002

De oplossing is dan ook vrij simpel. De Nederlandse zorgverzekeraars hebben een gezamenlijk onderzoeksfonds welke zich richt op Research and Development. Een voorwaarde is wel dat het onderzoek in Nederland plaats dient te vinden. Met een kostprijs voor HSCT van 45.000 euro per behandeling zouden we dit toch moeten kunnen regelen en zodoende een bijdrage leveren aan het HSCT onderzoek zoals deze nu plaats vindt in Noorwegen? Dit is dus naast het internationale fase 3 onderzoek wat nu plaats vindt in Amerika, Engeland, Zweden en Brazilië. We zouden toch gezamenlijk moeten kunnen regelen dat we via het zorgverzekeringsonderzoeksfonds eventueel aangevuld met andere (publiek of private) fondsen ook minimaal 30 agressieve rrms patiënten per jaar kunnen helpen voordat ze onomkeerbare schade hebben opgelopen en niet op eigen kosten hun heil in het buitenland moeten zoeken net als ik? Dan moet de Nederlandse MS gemeenschap dit plan wel ondersteunen en de vakgroep neurologie bewegen om dit onderzoek in Nederland mogelijk te gaan maken. Of een enkele ambitieuze arts-onderzoeker neuro -immunoloog icm een hematoloog die zich voor dit onderzoek zou willen inzetten, zou al voldoende moeten zijn om het balletje aan het rollen te krijgen. Maar wie durft de gevestigde orde en bestaand beleid te doorbreken en voelt zich geroepen? Vooralsnog is het beleid van de vakgroep neurologie om het internationale fase 3 onderzoek af te wachten. De resultaten hiervan zijn echter pas in 2022 of 2023 bekend en betreft het onderzoek in HSCT naar de gangbare vorm van MS die niet reageert op eerste lijns medicatie en dus als een extra behandeloptie naast de bestaande tweede lijns medicatie Gilenya, Tysabri en Lemtrada. Implementatie van HSCT voor ms in Nederland zal dus ergens in 2024 zijn? Als je echter een dermate agressieve ms vorm hebt als ik dan kan en mag je daar niet op wachten en daarom is actie in dit onderzoek zo ontzettend hard nodig.

Tot slot

Een gedachte. Een wens. Een doel. Een stem. Een wereldwijde, onafhankelijke en efficiënte organisatie voor een MS vrije wereld. Een onafhankelijk publiek privaat onderzoeksfonds mede bestuurd door patiënten los van de commerciële farmacie. Daar pleit ik voor, want alleen kan ik het niet en met 17.000 Nederlandse MS patiënten wat 0,01% van de Nederlandse bevolking is ook niet. Maar met 2,5 miljoen patiënten sterk, gedragen en erkend op mondiaal niveau door de nationale overheden zouden we toch doelgericht tot snelle oplossingen moeten kunnen komen?

Dit zou toch waar moeten zijn, minister Schippers?

Disruption is coming. Together for a MS free world.

IMG_5290

Afsluitend met de woorden van mijn behandelend neuroloog in Uppsala Zweden Dr. J. Burman in zijn proefschrift ‘Curing Multiple Sclerosis’

In September 2003 a young woman fell ill. It began with a facial palsy, soon
followed by weakness in a leg, pronounced fatigue and loss of vision. A
diagnosis of multiple sclerosis was made. Although these symptoms got
better, others more ominous took their place. She became paralyzed from the
waist down and her bladder stopped working. She got treatment and again
she got better for a while. However, this was just a short respite and by
spring she was completely paralyzed.

She was transferred to the University Hospital. At the darkest hour, she
was offered a novel treatment. Hematopoietic stem cell transplantation. With
little to lose and everything to gain, she accepted. None could have guessed
at the outcome.

A few days into procedure, she was able move her toes again, for the first
time in two months. Rapid improvement followed. Some weeks after
discharge, she could walk with a stroller. After three months she could walk
unaided. After one year she was working part-time.

Ten years later, she is living a normal life. She works full-time. She is the
mother of two healthy children. She has no treatment. She has not had any
relapses.

Is she cured from multiple sclerosis?

Multiple sclerosis is a gruesome disease. On average it takes ten years of
life. Even today, the most severely afflicted will die in their middle age. Not
only will life be significantly shorter, the final years will be spent in agony.
As a neurologist, I have seen too many wither away in the heart of life.
I sincerely believe that MS can be cured, and that we have the means to
do it. Every year, some one thousand Swedes are diagnosed with MS.
Currently, less than 1 % of them will be treated with hematopoietic stem cell
transplantation. Why are so few patients treated?

The difficulty of making an accurate prognosis is one serious obstacle.
Even though we know that more than half of patients will end up with
secondary progressive MS and severe disability, we cannot with any
certainty identify who they are at diagnosis. Neither do we know what an
adequate treatment response to conventional treatment is.

The perceived peril of the procedure is another impediment. We are today
very far from the close to 10 % treatment related mortality that was reported
in early years. In fact, we saw no mortality or life threatening adverse effects
among the Swedish patients. We have come to a point when adverse events
occur so rarely, that they are hard to measure accurately.
A third hindrance is that patients and neurologists adopt a wait-and-see
approach to MS. It usually takes several years before MS start to manifest
itself with permanent disability, and many patients and doctors do not take
MS seriously until then. In fact, most of the requests for transplantation are
self-referrals from patients with progressive disease and EDSS ≥ 6.
These hurdles are not insurmountable. Newly diagnosed patients should
be continuously and carefully monitored to evaluate disease activity and
tissue damage. Non-trivial disease should be hit hard and hit early. Patients
and doctors need to be educated, in order to disperse prejudices against the
treatment. Data from a phase III trial would be helpful to convince the
skeptics and to establish the therapy as a second line treatment. We are
currently participating in one (ClinicalTrials.gov Identifier: NCT00273364).
Meanwhile, every wheelchair is a failure and every premature death is a
tragedy.

Toen ik bovenstaand proefschrift las, wist ik het zeker. Ik heb weer een toekomst. Er is hoop. Ik ga naar Upssala….

Impossible is Nothing. Let Hope Live.

Boaz op de Been

TAGS
RELATED POSTS
2 Comments
  1. Beantwoorden

    Michèle de Winter

    13 april 2016

    Beste Boaz dank voor dit prachtige bericht….ik ben moeder van een 32 jarige zoon met ms . Hij is 6 jaar geleden gediagnosticeerd maar bij ons bestaat t vermoeden dat hij hier al eerder aan leed.
    Na de eerste schrik zijn we op zoek gegaan naar methodes om een alternatief te bieden voor de voorgestelde proeftuin van bestaande medicatie. Nog steeds maakt hij daar geen enkel gebruik van.
    Gezond eten, voedingssupplementen en LDN ,jou vast wel bekend ,maken deel uit van zijn dagelijkse regime.
    Tot op heden gaat t goed met hem, hij werkt (hard) is getrouwd en momenteel bezig met een verbouwing in zijn nieuwe huis……maar de angst verlaat ons nooit meer dat t op een dag idd slechter zal gaan.
    Daarom ben ik je dankbaar voor je duidelijke berichtgeving over jouw ervaringen met stamceltherapie!! Hoop dat t nooit zover komt maar weten nu veel meer dankzij jou!!
    Één vraag…wordt dit vergoed door de ziektekostenverzekering?
    Ik wens je alle goeds toe en hoop dat je deze afschuwelijke ziekte overwint!!
    Vriendelijke groeten,
    Michèle de Winter

LEAVE A COMMENT